⾎友病治療の⽬標と現状
監修:国立病院機構大阪医療センター 血友病科 GM/感染症内科 医長 西田 恭治
血友病治療の目標
血友病治療の目標は、個別化治療を実施し「出血ゼロ」を目指すことです。そして、関節内出血による関節機能障害や頭蓋内出血を防ぎ、血友病患者さんのライフスタイルに制限をかけないことを目指していく必要があります。
血友病患者が望んでいる活動と現在行っている活動の違い(海外データ)
血友病患者さんが望んでいる活動と現在行っている活動の違いを検討したアンケート調査では、望んでいる活動として活動強度の高いスポーツが多い一方、現在行っている活動としては活動強度の低いスポーツが多い結果でした。
望んでいる活動と現在行っている活動にギャップがあることからも、自身の活動に制限をかけている患者さんが少なくないことが示唆されます。
方法
10か国で実施され、血友病患者の心理・社会的問題について焦点を当てた国際共同研究であるHERO studyにおいて、2つのオンライン上でのサーベイ（18歳以上の血友病患者657名を対象としたサーベイと18歳未満の血友病患者の保護者561名を対象としたサーベイ）を実施した。保護者を対象としたサーベイのうち、血友病患者が望んでいる活動と現在行っている活動についての報告。
Limitation
オンライン調査であることおよびnational organizationを使ったことにより、調査対象にバイアスがかかる可能性がある。一部の国では調査用紙を使用した。ブラジルと日本は調査に参加できず、その分の対象者数をアメリカと中国に割り振ったことから、アメリカの患者割合が28%、保護者割合が34%を占めた。
Forsyth AL et al.: Haemophilia. 2014; 20. 44-51.より改変
方法
10か国で実施され、血友病患者の心理・社会的問題について焦点を当てた国際共同研究であるHERO studyにおいて、2つのオンライン上でのサーベイ（18歳以上の血友病患者657名を対象としたサーベイと18歳未満の血友病患者の保護者561名を対象としたサーベイ）を実施した。保護者を対象としたサーベイのうち、血友病患者が望んでいる活動と現在行っている活動についての報告。
Limitation
オンライン調査であることおよびnational organizationを使ったことにより、調査対象にバイアスがかかる可能性がある。一部の国では調査用紙を使用した。ブラジルと日本は調査に参加できず、その分の対象者数をアメリカと中国に割り振ったことから、アメリカの患者割合が28%、保護者割合が34%を占めた。
Forsyth AL et al.: Haemophilia. 2014; 20. 44-51.より改変
年間の出血回数の現状
また、年間の出血回数を見ますと、6割以上の血友病患者さんが5回/年以上出血を起こしているという報告もあり、未だ出血管理が不十分な治療実態が伺えます。
近年、血友病治療は大きく進歩してきましたが、未だ残された課題があることも事実であり、その課題を解決し、更なる向上を目指していくことが重要です。
一人でも多くの血友病患者さんが、自身の生活に制限をかけないようなライフスタイルを実現できるように、血友病治療効果に影響する様々な個別化要素に加え、患者さんの夢や目標をも考慮した個別化治療を実施し、出血ゼロを目指していきましょう。
方法
全国の血液凝固異常症患者を対象とし、過去に行われた「血液凝固異常症のQOLに関する研究」に登録されている全国の医療施設の担当医および協力が得られた全国の患者組織を介して患者および家族に、調査票を配布した。調査項目は、患者背景、新薬、医療制度、定期補充療法、身体機能の各テーマとした。
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 感染症実用化研究事業 エイズ対策実用化研究事業
「血友病とその治療に伴う種々の合併症克服に関する研究」分担研究 竹谷英之、血液凝固異常症QOL調査委員会
「血液凝固異常症のQOLに関する研究」平成28年度調査報告書
方法
全国の血液凝固異常症患者を対象とし、過去に行われた「血液凝固異常症のQOLに関する研究」に登録されている全国の医療施設の担当医および協力が得られた全国の患者組織を介して患者および家族に、調査票を配布した。調査項目は、患者背景、新薬、医療制度、定期補充療法、身体機能の各テーマとした。
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 感染症実用化研究事業 エイズ対策実用化研究事業
「血友病とその治療に伴う種々の合併症克服に関する研究」分担研究 竹谷英之、血液凝固異常症QOL調査委員会
「血液凝固異常症のQOLに関する研究」平成28年度調査報告書